标签: CPS1缺乏症

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作者: aeks | 发布时间: 2025-11-01 06:13

碱基编辑器（CRISPR衍生技术）可精准修改DNA序列。去年成功为患CPS1缺乏症的男婴KJ定制基因编辑疗法，使其康复。如今计划开展临床试验，以更快速度帮助更多罕见病儿童。