该标签下共有 3 篇文章
作者: aeks | 发布时间: 2025-12-14 11:01
学科: 临床医学 基础医学 生物医学工程
KJ·马尔登成为首位接受个性化CRISPR基因编辑疗法的患者，该疗法通过碱基编辑快速纠正其罕见的CPS1缺乏症基因突变，目前他对蛋白质的耐受性提高，但仍需监测氨水平。
标签: 个性化基因编辑疗法 碱基编辑 超个性化治疗
作者: aeks | 发布时间: 2025-11-03 21:45
学科: 医学技术 生物与医药 生物工程 遗传学
企业家凯茜·铁的公司曼哈顿基因组学将研究人类胚胎基因组编辑方法，旨在预防遗传性疾病，此举引发争议。科学家担忧其安全性与伦理问题，认为技术尚不成熟。
标签: CRISPR技术 人类胚胎基因组编辑 基因编辑伦理 曼哈顿基因组学 碱基编辑
作者: aeks | 发布时间: 2025-11-01 06:13
学科: 医学 生物学 生物工程 遗传学
碱基编辑器（CRISPR衍生技术）可精准修改DNA序列。去年成功为患CPS1缺乏症的男婴KJ定制基因编辑疗法，使其康复。如今计划开展临床试验，以更快速度帮助更多罕见病儿童。
标签: CPS1缺乏症 临床试验 基因编辑疗法 碱基编辑 罕见病
