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作者: aeks | 发布时间: 2026-02-20 00:05
学科: 临床医学 基础医学 生物医学工程
研究发现,碱基编辑技术可修复CHD3基因突变,在小鼠中恢复蛋白水平并改善社交、认知等行为异常,为神经发育疾病提供新疗法。
标签: CHD3基因 Snijders Blok–Campeau综合征 基因治疗 碱基编辑 神经发育障碍
作者: aeks | 发布时间: 2026-02-19 08:01
CHD3基因变异会导致斯奈德斯-布洛克-康波神经发育障碍。杨等人在《自然》发表研究,开发出直接修正DNA突变碱基的基因编辑方法,恢复了患病儿童常见突变小鼠的CHD3功能,成果有望推动临床治疗研发。
标签: CHD3基因 基因编辑 斯奈德斯-布洛克-康波综合征 神经发育障碍