标签: 基因组编辑

该标签下共有 2 篇文章

发现能提升基因编辑效率的蛋白质

作者: aeks | 发布时间: 2026-01-18 00:03

学科: 生物医学工程 生物工程

CRISPR相关转座酶(CAST)在微生物基因组编辑中潜力巨大,但受宿主因子限制。本研究通过全基因组筛选发现15个影响VchCAST活性的基因,其中7个激活、2个抑制,并利用λ-Red系统显著提升大肠杆菌等多种细菌的编辑效率,为CAST的广泛应用奠定基础。

标签: CRISPR相关转座酶 基因组编辑 宿主因子 细菌

用“通用基因修复工具”治疗多种遗传病

作者: aeks | 发布时间: 2025-11-20 06:12

学科: 临床医学 基础医学 生物医学工程 生物工程

用“通用基因修复工具”治疗多种遗传病

碱基编辑和引导编辑等精准基因组编辑技术可纠正多数致病性基因变异,但需为每种突变开发新治疗剂。本研究提出PERT策略,通过引导编辑将内源性tRNA永久转化为优化的抑制性tRNA,以疾病无关方式拯救无义突变,在细胞模型和Hurler综合征小鼠中实现高效蛋白拯救且无毒性,为多种遗传病提供单一治疗方案。

标签: 基因组编辑 抑制性tRNA 无义突变 疾病无关性治疗