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首个个性化基因治疗救活的婴儿

作者: aeks | 发布时间: 2025-12-14 11:01

学科: 临床医学 基础医学 生物医学工程

首个个性化基因治疗救活的婴儿

KJ·马尔登成为首位接受个性化CRISPR基因编辑疗法的患者,该疗法通过碱基编辑快速纠正其罕见的CPS1缺乏症基因突变,目前他对蛋白质的耐受性提高,但仍需监测氨水平。

标签: 个性化基因编辑疗法 碱基编辑 超个性化治疗