标签: 斯奈德斯-布洛克-康波综合征

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基因编辑疗法成功治疗小鼠神经发育障碍

作者: aeks | 发布时间: 2026-02-19 08:01

学科: 临床医学 基础医学 生物医学工程

CHD3基因变异会导致斯奈德斯-布洛克-康波神经发育障碍。杨等人在《自然》发表研究,开发出直接修正DNA突变碱基的基因编辑方法,恢复了患病儿童常见突变小鼠的CHD3功能,成果有望推动临床治疗研发。

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