标签: 转甲状腺素蛋白淀粉样变性

转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是由错误折叠的转甲状腺素蛋白积累引起的致命疾病。CRISPR-Cas9敲除TTR基因是潜在治疗策略，但脱靶问题需解决。本研究开发出超高保真SpCas9变体Mut5，脱靶编辑和易位极少，不影响靶向活性，且与腺嘌呤碱基编辑器（ABE）兼容，能缩小编辑窗口。SpCas9-Mut5是TTR基因编辑的优良工具，有望用于治疗ATTR及其他疾病。

标签: CRISPR-Cas9基因编辑 SpCas9-Mut5变体 脱靶编辑 腺嘌呤碱基编辑器 转甲状腺素蛋白淀粉样变性