该标签下共有 1 篇文章
作者: aeks | 发布时间: 2026-04-09 03:02
学科: 临床医学 基础医学 生物医学工程 药学
本研究开展了一项针对β-地中海贫血患者的I期临床试验，使用新型‘变压器碱基编辑器’（CS-101）改造患者自身的造血干细胞。治疗后，所有5名患者均迅速停止输血，血红蛋白和胎儿血红蛋白（HbF）水平显著且持续升高，未出现癌症或死亡等严重问题，表明该疗法安全有效。
标签: BCL11A β-地中海贫血 碱基编辑 胎儿血红蛋白 造血干细胞治疗
