该标签下共有 1 篇文章
作者: aeks | 发布时间: 2025-10-04 22:32
学科: 临床医学 基础医学 神经科学 药学
一种一次性基因疗法在早期亨廷顿病患者中显著减缓了疾病进展，三年内病情发展减慢75%，并降低了脑内有毒蛋白水平，为这一遗传性脑病带来首个潜在改变病程的治疗方案。
标签: microRNA 亨廷顿病 基因沉默 基因疗法 神经退行性疾病
