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光遗传学通过给神经细胞植入光敏蛋白来控制其活动，正从研究工具迈向治疗应用，有望用于止痛、治疗癫痫等疾病。但科学家需解决基因插入安全性等挑战，才能推动其临床转化。

标签: 临床试验 光敏蛋白 光遗传学 基因治疗 神经疾病

肺纤维化是一种难治的进行性致命肺病。本研究设计核小体模拟肽MNM纳米颗粒，可突破肺部黏液和细胞屏障，高效递送siTGF-β1，显著改善模型小鼠生存，减少胶原沉积，为肺纤维化基因治疗提供新策略。

标签: siRNA递送 基因治疗 核小体模拟纳米颗粒 肺纤维化

一项发表于《信号转导与靶向治疗》的研究首次发现，超级百岁老人的LAV-BPIFB4基因可减缓早老症模型的心脏衰老。该基因能增强细胞对早老蛋白毒性的抵抗力，改善心脏功能、减少损伤，为早老症及年龄相关性心脏病提供了新治疗方向。

标签: LAV-BPIFB4基因 基因治疗 心脏衰老 早老症 超级百岁老人

Duchenne型肌营养不良症(DMD)是男孩的肌肉退行性疾病，因抗肌萎缩蛋白缺失导致。现有基因疗法效果不完全，本研究发现DMD患者和模型存在溶酶体损伤，联合溶酶体保护剂海藻糖可显著改善疗效，提示溶酶体损伤是潜在治疗靶点。

标签: Duchenne型肌营养不良症 基因治疗 海藻糖 溶酶体损伤

MIT研究人员通过改造关键蛋白显著降低了基因编辑中的错误率，使基因治疗更安全、实用。新方法在不增加步骤的情况下提升了精准度，错误率最低降至原来的1/60。

标签: Cas9蛋白 基因治疗 基因编辑 错误率