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作者: aeks | 发布时间: 2025-10-24 00:30
学科: 临床医学 基础医学 生物医学工程 药学
Duchenne型肌营养不良症(DMD)是男孩的肌肉退行性疾病，因抗肌萎缩蛋白缺失导致。现有基因疗法效果不完全，本研究发现DMD患者和模型存在溶酶体损伤，联合溶酶体保护剂海藻糖可显著改善疗效，提示溶酶体损伤是潜在治疗靶点。
标签: Duchenne型肌营养不良症 基因治疗 海藻糖 溶酶体损伤