标签: 非基因毒性预处理

本文提出一种新型非基因毒性造血干细胞移植策略：通过基因编辑技术改造干细胞表面的KIT蛋白，使其能抵抗靶向抗体的清除作用，从而在体内实现编辑细胞的选择性富集。该方法可避免传统放化疗的严重副作用，为镰状细胞病和β-地中海贫血等血液遗传病提供更安全有效的基因治疗新路径。

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