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作者: aeks | 发布时间: 2026-03-08 02:02
学科: 临床医学 生物医学工程 神经生物学 药学
雷特综合征是一种主要影响女童的罕见遗传性脑发育障碍，常在出生后6–18个月正常发育后出现倒退，导致运动、语言和沟通能力严重受损。本研究发现：通过调控MECP2基因的剪接方式，增加功能较完整的MeCP2-E1蛋白产量，可在动物和患者细胞中显著改善症状，为治疗带来新方向。
标签: MECP2基因 反义寡核苷酸疗法 神经发育障碍 蛋白剪接调控 雷特综合征