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作者: aeks | 发布时间: 2025-11-20 16:03
学科: 基础医学 生物医学工程 生物工程 药学
名为PERT的新型基因编辑工具可通过修复无义突变导致的截断蛋白质来纠正多种遗传疾病，或能降低疗法成本、加快研发，但仍需进一步测试。
标签: PERT 基因编辑 抑制性tRNA 无义突变
作者: aeks | 发布时间: 2025-11-20 06:12
学科: 临床医学 基础医学 生物医学工程 生物工程
碱基编辑和引导编辑等精准基因组编辑技术可纠正多数致病性基因变异，但需为每种突变开发新治疗剂。本研究提出PERT策略，通过引导编辑将内源性tRNA永久转化为优化的抑制性tRNA，以疾病无关方式拯救无义突变，在细胞模型和Hurler综合征小鼠中实现高效蛋白拯救且无毒性，为多种遗传病提供单一治疗方案。
标签: 基因组编辑 抑制性tRNA 无义突变 疾病无关性治疗
