个性化“超说明书”靶向抗癌治疗，效果到底如何？

本文报道了一项发表于《自然》杂志的重要临床研究进展。当前癌症治疗面临众多新兴靶点，而精准医学的核心在于识别哪些基因变异（如基因突变、拷贝数变化或基因融合）真正‘可干预’——即存在对应的有效靶向药物。更关键的问题是：一种靶向某类癌症中特定基因变异的疗法，能否在其他类型癌症中同样奏效？荷兰开展的‘药物再发现计划’（DRUP）临床试验为此提供了有力证据。该研究前瞻性地将携带相同基因变异但患不同癌症的患者纳入同一治疗组，结果表明，针对某一癌种开发的靶向药，在其他癌种中出现相同变异时也常能起效。这打破了传统按器官分型用药的局限，支持‘基于分子特征而非肿瘤原发部位’的跨癌种治疗策略，显著拓展了靶向药物的适用人群。