干细胞让重症自身免疫病消失15年

本文报道了两名罹患严重视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的患者——一种由自身免疫系统错误攻击视神经和脊髓导致的疾病——在接受异体造血干细胞移植后，长期（超15年）实现临床缓解的突破性案例。NMOSD典型症状包括眼痛、视力下降、呕吐及四肢无力或瘫痪，反复发作，常规药物仅能预防发作却对此二人无效。治疗前，两人先接受化疗药物（氟达拉滨和曲奥舒凡）及单克隆抗体清除致病性B细胞；再经短期免疫抑制与抗体预处理，以预防移植物抗宿主病（GVHD）等严重并发症。随后分别接受来自亲属（2009年）和无关供者（2010年）的一次性干细胞输注。术后，男性患者神经功能显著恢复，重返正常生活并生育两个孩子；女性患者上肢功能改善，不再需要药物控制症状。研究者强调，这并非绝对意义上的‘治愈’，但确实在长达十余年的时间里彻底消除了疾病活动及其损害。该疗法通过完全替换患者原有免疫系统，从根源上阻断异常抗体产生；而自体干细胞移植虽也能重置免疫系统，却可能因未能彻底清除致病B细胞而在自身免疫病中效果受限。这是全球首次将异体造血干细胞移植用于NMOSD治疗，研究团队呼吁开展更大规模临床试验验证其安全性和有效性。