这种人工智能方法有望加速新药研发

一种基于人类细胞复杂数据训练的人工智能（AI）模型可能为新药研发竞赛提供捷径。10月23日发表在《科学》杂志上的这一方法，延续了药物研发领域的一个趋势：利用AI加速在海量化合物中筛选可能成为下一代重要疗法的化合物这一繁琐过程。北京大学细胞生物学家邓宏魁（未参与此项工作）表示：“这是未来的强大蓝图。它创建了一个能从自身实验中学习的‘智能’筛选系统。”

数十年来，研究人员通过筛选大型化学库来寻找药物，测试每种化合物对实验室培养细胞的作用。这种方法已取得成功，例如发现了能杀死癌细胞的药物。研究人员越来越期望更复杂的筛选方法，以利用过去十年从单个细胞收集的基因组数据的激增。理论上，此类方法可以评估化合物如何干扰整个基因活动网络——这一测试可能为药物研发开辟新途径。但麻省理工学院（位于剑桥）的生物医学工程师亚历克斯·沙莱克表示，研究人员通常会筛选数万甚至更多化合物用于药物研发。他说，将如此大规模的筛选与复杂的检测结合起来成本太高且费力。

为找到一种利用新获得的基因组数据的可行方法，沙莱克与其他研究人员以及马萨诸塞州萨默维尔的生物技术公司Cellarity合作（沙莱克也是该公司的付费顾问）。该团队共同训练了一个名为DrugReflector的深度学习模型，使用的公开数据涉及近9600种化合物中的每一种如何在50多种细胞中干扰基因活动。他们使用DrugReflector寻找能影响血小板和红细胞生成的化学物质——这一特性可能对治疗某些血液疾病有用。随后，他们测试了其中107种化学物质，以确定它们是否具有预期效果。

总体而言，该团队发现，与依赖从化学库中随机选择化合物的标准蛮力药物筛选相比，DrugReflector找到相关化合物的效率高出17倍。当研究人员将第一轮筛选的数据整合回模型后，其成功率翻了一番。