干细胞治疗胎儿脊柱裂，首次临床试验证实安全

本文报道了一项针对重度脊柱裂（脊髓脊膜膨出）的里程碑式胎儿期干细胞治疗临床试验。脊柱裂是一种先天性神经管缺陷，严重时会导致终身瘫痪、大小便失禁及脑积水等问题。目前标准疗法是在孕中期（约24–26周）进行胎儿外科手术封闭脊柱缺损，但即便如此，超半数患儿到2.5岁时仍无法独立行走。本研究由加州大学戴维斯分校团队主导，创新性地在胎儿手术中同步植入胎盘来源间充质干细胞（PMSCs）制成的生物贴片。该贴片含支持神经细胞存活与再生的蛋白基质，旨在增强脊髓修复、减少产前神经损伤。2021年启动的首阶段试验共纳入6名孕妇，所有胎儿均成功接受联合治疗，出生后随访未发现脑脊液漏、感染、伤口愈合障碍或肿瘤等干细胞治疗相关风险，母婴健康状况良好，且干细胞治疗未削弱单纯胎儿手术的已知获益。专家指出，该结果虽仅验证了短期安全性，但为胎儿期干细胞治疗出生缺陷开辟了重要路径；后续扩大试验将追踪35名儿童至6岁，重点评估其行走能力、膀胱肠道功能等长期疗效，并持续监测潜在远期风险（如成年后肾病、特定癌症等）。患儿托比（Tobi）现年4岁，可正常行走奔跑，家庭积极倡导该技术普及。