全球首个干细胞疗法有望在胎儿期治疗脊柱裂

一种利用胎盘干细胞的子宫内治疗或许能用于治疗患有脊柱裂（一种神经管疾病）的婴儿。研究人员在一项包含6人的小型临床试验后报告称，这种疗法是安全的。

脊柱裂是胎儿在孕期脊髓未能正常闭合的一种疾病，全球每1000例新生儿中发病不足1例，但在低收入国家发病率较高。其中最严重的类型为脊髓脊膜膨出，可能导致脑内液体积聚、潜在脑损伤，以及瘫痪、膀胱和肠道控制问题等。

加州大学戴维斯分校的胎儿与新生儿外科医生戴安娜·法默领导了“脊髓脊膜膨出子宫内修复细胞疗法（CuRE）”试验，旨在评估利用胎盘干细胞进行治疗的可行性，以及该疗法是否会对孕妇或新生儿造成伤害。

6名孕妇在妊娠24-25周时接受了手术。手术过程中，将由捐赠胎盘生成的干细胞直接应用于胎儿暴露的脊髓。研究作者表示，手术期间未出现并发症，新生儿在妊娠约34周时分娩，未出现感染、脑脊液漏或肿瘤生长的迹象。法默称，曾担心干细胞可能会癌变。

所有新生儿均显示出其病症的一种并发症——后脑疝（即脑后部下降至颈部并阻碍脑脊液循环）已得到逆转的迹象。

澳大利亚墨尔本皇家妇女医院的胎儿医学专家克莱尔·怀特黑德表示：“我们在该领域不断取得进展并研究新疗法，这既令人兴奋也很重要。”该疗法未造成伤害这一点令人安心，但现在判断其是否有益还为时过早。“对于胎儿治疗，我们必须非常谨慎。”她补充道，小样本研究的积极结果并不总能转化为在更大人群中的益处。

长路漫漫

目前，胎儿被诊断为脊髓脊膜膨出的孕妇可在孕期接受手术闭合胎儿的脊髓缺陷。但法默（曾领导试验证明这种子宫内手术是有益的）表示，近60%的儿童在手术后仍无法独立行走或活动。这是因为手术无法逆转胎儿在子宫内时，脊髓神经元因暴露于羊水而造成的损伤。

法默的团队在干细胞研究人员山中伸弥因诱导多能干细胞研究获得2012年诺贝尔奖后不久，便开始测试干细胞是否能逆转脊髓损伤。诱导多能干细胞是经过重编程后几乎能发育成体内任何细胞类型的成熟细胞，尽管使用诱导多能干细胞并未成功，但法默的团队最终通过胎盘干细胞取得了成功——首先在细胞研究中，然后在绵羊模型中。接受缺陷闭合手术并注射干细胞的绵羊能够独立站立和行走，而仅接受手术的对照绵羊则无法做到。