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日本有条件批准两款全球首创干细胞药物，分别用于治疗帕金森病和心力衰竭，但研究人员警示，试验样本量小且缺乏对照组，安全性和有效性尚未证实，称这是一场“有风险的监管实验”。

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帕金森病与大脑多巴胺水平下降密切相关。美国南加州大学凯克医学中心研究人员正测试新疗法：将经工程改造的诱导多能干细胞植入大脑，替代受损神经元并产生多巴胺，有望减缓病情、恢复运动功能。

标签: 临床试验 多巴胺 帕金森病 干细胞疗法 诱导多能干细胞

帕金森病的核心特征是脑内多巴胺水平下降。南加州大学凯克医学中心研究人员正通过早期临床试验，测试诱导多能干细胞（iPSCs）植入脑部以替代受损细胞、恢复多巴胺生成，有望减缓疾病进展并改善运动功能。

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研究利用干细胞构建的大脑类器官发现，不同自闭症相关基因突变在发育过程中会收敛于共同的基因表达变化，为理解自闭症神经发育机制提供新见解。

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为研究人类呼吸系统疾病，科学家利用单一个体诱导多能干细胞开发出肺泡芯片，含肺泡上皮细胞、血管内皮细胞和巨噬细胞，能模拟肺部三维机械拉伸与气液界面。该芯片可重现人类远端肺的细胞特征，用于观察结核杆菌早期感染，发现巨噬细胞和上皮细胞会被感染但不支持细菌复制，还能形成含坏死巨噬细胞的集群。自噬缺陷模型显示，ATG14缺失会增加巨噬细胞坏死但不促进细菌复制，为研究肺部疾病和疗法提供新工具。

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诱导多能干细胞（iPSC）来源的软骨微球（MIUChons）为骨关节炎（OA）软骨缺损治疗提供新方案。软骨自愈能力差，现有疗法侵入性强。本研究开发临床级MIUChons，经关节内注射，动物实验证实可减少软骨退化、改善关节炎症状，为OA提供微创治疗策略。

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科恩博士利用诱导多能干细胞技术研究脑细胞能量代谢与连接异常，揭示精神疾病机制；倡导维度化诊断模型替代传统分类，结合多学科方法，旨在提升全球精神疾病诊疗效果与精准度。

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