日本批准全球首个利用重编程人体细胞制成的疗法

2024年，日本批准了全球首批两款基于供体iPS细胞的再生医学产品，标志着iPS技术正式进入临床应用阶段。第一款是Qualipse公司研发的‘ReHeart’——一种由健康供体iPS细胞分化而来的心肌细胞片，通过开胸手术贴附于心脏表面，分泌信号蛋白改善血流、修复组织；临床研究显示，部分严重缺血性心肌病患者运动耐量（VO2峰值）在术后1年提升超10%。第二款是住友制药与Racthera联合开发的‘Amusepri’（通用名：laguneprocell），将iPS来源的多巴胺神经前体细胞经微创脑部手术精准植入患者脑内纹状体，旨在弥补帕金森病患者因多巴胺神经元丢失导致的运动障碍；在京都大学医院开展的医生主导试验中，6名患者中有4人在术后2年‘关期’运动症状评分明显改善，且所有患者移植部位均证实细胞长期存活。两款产品均由大阪府吹田市的SMaRT工厂量产——这是全球首家专为供体iPS细胞衍生药物设立的商业化生产基地，其技术依托京都大学iPS细胞研究所的基础成果，并整合了卫材等企业的纯化工艺及多方产学研协作。值得注意的是，日本此次获批采用‘附条件批准’机制：产品上市后仍需持续开展大规模真实世界研究（如ReHeart计划纳入75例患者长期随访，Amusepri需补充确证性数据），以最终获得完全批准。该机制源于日本长期支持再生医学的国家政策，覆盖从诺奖得主山中伸弥教授奠基、iPS细胞库建设、高校技术研发到企业转化的完整链条。目前，这两款疗法尚未纳入医保，预计获批后3–5个月完成保险登记流程，之后才可作为公共医疗保险覆盖的常规治疗向患者提供。厚生劳动大臣上川克也表示，这是全球首个基于山中伸弥iPS技术落地的日本原创疗法，有望惠及全球患者；京都大学iPS细胞研究所所长高桥淳强调，获批不是终点，而是科学审慎推进长期安全性和有效性验证的新起点。二十年来，iPS技术已走完‘实验室培养→定向分化→人体应用’全过程，再生医学的新时代刚刚开启。