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作者: aeks | 发布时间: 2026-05-04 14:00
学科: 临床医学 基础医学 药学
一种已有多年临床应用历史的老药DFMO（依氟鸟氨酸），原本用于治疗非洲昏睡病和儿童神经母细胞瘤，现被发现可能有效改善罕见遗传病巴赫曼-布普综合征（BABS）的症状。中美医疗团队正合作推进研究，有望为全球仅约20例的患者带来新希望。
标签: DFMO ODC1基因 巴赫曼-布普综合征 罕见病治疗