医生尝试用脑细胞移植帮助帕金森病患者恢复行动能力

帕金森病的一个核心特征是大脑内多巴胺水平下降。多巴胺是一种化学信使，在运动、记忆、情绪及其他重要功能中发挥关键作用。随着产生多巴胺的脑细胞逐渐减少，大脑难以正常控制运动，从而引发震颤、肌肉僵硬和动作迟缓等症状。

测试新的干细胞疗法。南加州大学凯克医学中心的研究人员目前正通过一项早期临床试验探索一种新策略。该研究旨在测试经过特殊制备的干细胞能否安全植入大脑，以替代受损细胞并恢复多巴胺的生成。

该研究的主要研究者、凯克医学中心神经外科医生布莱恩·李医学博士表示：“如果大脑能再次产生正常水平的多巴胺，帕金森病的进展可能会减缓，运动功能也有望恢复。”

这些干细胞有何不同。该疗法使用一种实验室培育的新型干细胞，即诱导多能干细胞（iPSCs）。与胚胎干细胞不同，诱导多能干细胞由皮肤或血液等成体细胞重编程而来，处于一种具有分化潜能的状态，能够发育成多种不同的细胞类型。

该研究的联合主要研究者、凯克医学中心专攻帕金森病的神经学家西诺斯·梅森医学博士说：“我们认为，这些诱导多能干细胞能够可靠地成熟为产生多巴胺的脑细胞，为启动大脑多巴胺生成提供最佳机会。”

手术过程如何进行。在手术中，李医生会在颅骨上开一个小口以到达脑部。在磁共振成像（MRI）的引导下，干细胞被小心地植入基底神经节——这是大脑中控制运动的关键区域。

手术后，患者将接受12至15个月的密切监测。医生会追踪帕金森症状的变化，并关注潜在副作用，包括运动障碍（即异常动作过多）或感染。长期随访将持续长达五年，以评估其长期安全性和效果。

李医生表示：“我们的最终目标是开创一种能够修复患者运动功能、提升其生活质量的技术。”

试验详情与监督。凯克医学中心是美国参与该临床试验的三个研究中心之一。这项多中心研究纳入了12名患有中度至中重度帕金森病的参与者。

本公告旨在分享凯克医学中心参与研究的相关信息，并非招募参与者。

这种名为RNDP-001的干细胞疗法由专注于开发神经系统疾病治疗方法的生物技术公司Kenai Therapeutics生产。美国食品药品监督管理局已授予该1期REPLACE™临床试验快速通道资格，这一资格有助于加快研发和审批流程。

利益声明：梅森博士过去曾从Kenai Therapeutics获得酬金。