基因编辑应该惠及每个人

2023年底，我们见证了医学史上的重要时刻：美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准了一款使用CRISPR基因编辑技术的疗法。这款新疗法由CRISPR Therapeutics公司与Vertex Pharmaceuticals公司联合研发，用于治疗镰状细胞贫血症——一种由遗传密码中的单碱基突变引起、虽早已被认知却数十年来被研究界忽视的疾病。

这是基因编辑技术在医学领域的重要里程碑，尤其对长期期待更好治疗方案的镰状细胞贫血症患者群体而言意义重大。该疗法的前景超出预期。维多利亚·格雷是美国首批在临床试验中接受该疗法的患者之一，四年后已无任何症状。事实上，这或许不仅是一种疗法，更是一种治愈手段。

更多基于CRISPR的疗法也即将问世，可用于治疗高胆固醇、炎症性疾病和慢性感染等病症。但基因编辑疗法领域还未到庆祝胜利之时：这场竞赛才刚刚开始。

让我结合背景来谈谈。2012年，我和同事发表了CRISPR可用于基因组编辑的研究时，几乎无法想象仅仅11年后，美国市场就会出现获批的疗法。在医学研究领域，从论文发表到临床应用的这个时间线已经快得惊人。但“快”与否取决于视角。每周我都会收到来自世界各地人们的邮件，他们希望CRISPR能帮助自己、孩子、父母或朋友。由于CRISPR可轻松调整以靶向基因组的不同区域，它为罕见和被忽视的遗传病患者带来了新希望。但如果你是那个等待的人，12年一种疗法就不够快了。

据悉，这种镰状细胞贫血症疗法每位患者的费用超过200万美元，且美国仅有少数机构具备提供该疗法的技术能力。我们反复看到这样的循环：新技术首次推向市场时往往价格高昂，大多数人难以获得。15年前，智能手机还是奢侈品；如今全球85%的人都拥有手机。同样，曾经只有富人才能拥有的笔记本电脑和平板电脑，现在已在全球普及。

但救命药不能被当作奢侈品，我们不能简单地等待市场力量随时间推移降低价格。2024年，我们将看到更多高价的第一波疗法上市，但研究人员已在着眼第二波：旨在实现可负担和可及的疗法。能够实现基因编辑疗法体内递送的新技术、改进的制造工艺，以及大学、政府和企业界以可负担性为共同目标的独特合作，都将是降低价格的关键。仅仅制造出工具还不够，我们必须确保它们能送达最需要的人手中。