基因编辑疗法成功治疗小鼠神经发育障碍

CHD3基因的遗传变异是引发一种名为斯奈德斯-布洛克-康波综合征的神经发育障碍的根源。杨等人在《自然》杂志上发表文章称，他们研发了一种基因编辑技术——通过直接改变DNA序列中的突变碱基——成功恢复了携带该障碍患儿常见突变的小鼠体内CHD3基因的功能。这些具有良好前景的研究结果，可能为开发有效的临床治疗方法奠定基础。