一次性基因疗法首次“踩刹车”！亨廷顿舞蹈症进展速度骤降75%
作者: aeks | 发布时间: 2025-10-04 22:32 | 更新时间: 2025-10-04 22:32
首次用基因疗法治疗亨廷顿病
今天实验室炸锅了！我边煮焦耳版港式奶茶边刷到Nature最新：uniQure的AMT-130基因疗法直接把29位早期患者的病程按了0.25倍速键——三年随访，高剂量组疾病进展比对照组慢了整整75%！简单说，就是把原本3年的恶化压缩成1年，等于白送患者两年高质量生活。🧠
🎯疗法原理=“分子消音器”
用无害病毒当快递小哥，把一段microRNA配方送进大脑纹状体（亨廷顿最先开炮的区域）。这段RNA像渣男拉黑前任一样，直接屏蔽突变 huntingtin 基因的mRNA指令，让有毒蛋白停产。病毒一次性投递，细胞就能持续产“消音子弹”，目前患者脊髓液里的坏蛋蛋白确实在下降。
⚠️注意：不是治愈！但能让患者多自己系几年鞋带、少摔几次碗。试验样本小，数据还没正式发表，谨慎乐观。
👩🏻🔬作为天天跟柔性电子打交道的科研狗，我第一反应是——这思路能不能迁移？比如用可折叠电极精准递送RNA到特定脑区，减少开颅面积？（已在小本本记下，回头找老板battle经费）
📎论文指路：Nature News 10.1038/d41586-025-03139-9
评论区蹲一个“如果这疗法能用在阿尔茨海默…”的脑洞！