科学家测试微型眼内植入物，有望恢复视力

研究人员目前启动了一项新的临床试验，有望为晚期干性年龄相关性黄斑变性患者带来希望。这种疾病是该类疾病中最常见的一种，目前治疗选择非常有限。
南加州大学凯克医学中心旗下的南加州大学罗斯基眼科研究所的科学家们正开始一项2b期临床试验，测试干细胞是否可用于替换受损的视网膜细胞，并有可能恢复视力。干细胞被附着在一个超薄的植入物上，该植入物比头发丝还细，设计用于在植入眼睛后将细胞固定在适当位置。
“我们希望确定这种基于干细胞的视网膜植入物是否不仅能阻止干性年龄相关性黄斑变性的进展，还能切实改善患者的视力，”凯克医学中心的视网膜外科医生、该研究站点的首席研究员孙永利（Sun Young Lee）医学博士说。“这一发现可能具有突破性，因为虽然有一些治疗方法可以延缓黄斑变性的进展，但目前还没有任何方法能够逆转已经造成的损伤。”
早期研究的令人鼓舞结果
这项新试验是在南加州大学罗斯基眼科研究所专家之前对一小群患者进行的研究基础上开展的。初步研究发现，该植入物是安全的，能牢固地固定在眼睛内，并成功融入视网膜组织。值得注意的是，27%的参与者视力得到了一定程度的改善。
“早期的临床试验阶段表明，这种治疗是安全的，并有潜力改善患者的视力；下一阶段将研究这种疗法是否能实现临床上显著的视力改善，”李博士说，他同时也是南加州大学凯克医学院的眼科学以及生理学与神经科学副教授。
视网膜植入物的设计原理
约有2000万美国人患有年龄相关性黄斑变性。这一数字包括湿性黄斑变性患者，湿性黄斑变性虽然不太常见，但通常更为严重。
该疾病影响黄斑——视网膜中心的一小块区域，对清晰、细致的视力至关重要。在晚期阶段，被称为视网膜色素上皮（RPE）细胞的细胞会受损或停止功能。这些细胞在维持健康视力方面起着关键作用，它们的缺失直接导致视力下降。
试验中测试的植入物由胚胎干细胞制成，这些干细胞在实验室中培养并发育成RPE细胞。在门诊手术过程中，凯克医学中心的眼科医生将把一层薄薄的这些实验室培养的细胞直接植入视网膜。
“这项研究将探索这种实验室工程化的植入物是否能接管受损细胞的功能，像正常的RPE细胞一样工作，并为目前没有其他改善选择的患者改善视力，”凯克医学中心的眼科医生、该研究的外科医生罗德里戈·安东尼奥·布兰特·费尔南德斯（Rodrigo Antonio Brant Fernandes）医学博士说。
临床试验地点和患者资格
凯克医学中心是全国五个参与该临床试验的站点之一。该研究是双盲的，这意味着一些参与者将接受实际的植入物，而另一些参与者将接受模拟手术。
要符合资格，患者年龄必须在55-90岁之间，患有晚期干性年龄相关性黄斑变性，并伴有地图样萎缩（一种RPE细胞受损或功能异常的病症）。
参与者将被随访至少一年，以便研究人员评估植入物的耐受性并跟踪视力的任何变化。该研究计划总共招募24名患者。
有兴趣了解更多试验信息的人可以联系Mariana Edwards，邮箱：[email protected]，或Kimberly Rodriguez，邮箱：[email protected]。
干细胞眼部治疗的长期愿景
“南加州大学罗斯基眼科研究所致力于推进创新治疗方法，通过恢复视力来改善生活，”南加州大学罗斯基眼科研究所联合主任、南加州大学金斯伯格生物医学治疗研究所所长、凯克医学院丹尼斯和米歇尔·斯利文斯基黄斑变性研究主席马克·S·胡马云（Mark S. Humayun）医学博士说。“干细胞衍生的视网膜植入物可能为帮助干性年龄相关性黄斑变性患者提供最大的可能性之一，并且有一天可能提供治愈方法。”
这种生物工程RPE视网膜植入物由Regenerative Patch Technologies LLC公司生产，这是一家临床阶段的公司，专注于开发用于视网膜疾病的干细胞基植入物。胡马云是该植入物的共同发明者，也是该公司的联合创始人。
制造该植入物的技术由南加州大学、加州理工学院和加州大学圣巴巴拉分校独家授权给Regenerative Patch Technologies公司。
该临床试验的资金部分来自加州再生医学研究所、马库斯基金会和南加州大学。