停止炒作：基因编辑可制造出具有治疗潜力的转运RNA

全球已确认的罕见病超过7000种，这些疾病总共影响着3亿人，但其中仅有约5%的疾病有可用治疗方法。解决这一未被满足的医疗需求，最有效的策略是研发能够对多种罕见病有效的疗法。例如，许多疾病都与基因变异相关，而在这些基因变异中，有11%属于“无义突变”——这类突变会导致蛋白质合成提前终止，进而引发疾病。在《自然》杂志上，Pierce等人发表了一项治疗方法的新进展，该方法原则上有望治疗由特定类型无义突变引起的多种疾病。