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作者: aeks | 发布时间: 2026-03-25 02:02
学科: 临床医学 生物医学工程 药学
亨廷顿病是一种由基因突变引起的致命脑部疾病。本研究开发了一种‘自我关闭’的基因编辑疗法：用病毒载体将CRISPR工具送入大脑，在精准剪除致病基因后自动关闭，避免长期副作用。该疗法在小鼠模型中无论在发病前、发病时或发病后使用，均能长期显著改善运动障碍、体重下降和寿命缩短等问题。
标签: CRISPR基因编辑 亨廷顿病 神经退行性疾病 腺相关病毒 自我关闭系统