标签: 腺相关病毒

视网膜色素变性（RP）是一种常见遗传性致盲眼病。现有基因疗法效果不稳定，超40%患者视力无明显改善。研究发现，氧化应激是阻碍疗效的关键‘坏土壤’。本研究创新设计了一种‘双功能’病毒载体AAV-CoG4，能同步递送治疗基因和抗氧化DNA酶，既修复基因缺陷，又改善病变微环境。在小鼠模型中，该疗法显著延缓视网膜退化、恢复视功能，效果远超单用基因或抗氧化剂。

标签: DNA酶 基因治疗 氧化应激 腺相关病毒 视网膜色素变性

一名5岁男孩患罕见脑瘤，研究发现可能与他4年前接受的基因治疗有关。该疗法使用腺相关病毒（AAV）递送治疗基因，本意是救命，却意外诱发了肿瘤。这是首例经临床证实的AAV基因治疗致瘤案例，提示需重新评估长期安全性。

标签: 基因治疗 治疗安全性 罕见遗传病 脑肿瘤 腺相关病毒

亨廷顿病是一种由基因突变引起的致命脑部疾病。本研究开发了一种‘自我关闭’的基因编辑疗法：用病毒载体将CRISPR工具送入大脑，在精准剪除致病基因后自动关闭，避免长期副作用。该疗法在小鼠模型中无论在发病前、发病时或发病后使用，均能长期显著改善运动障碍、体重下降和寿命缩短等问题。

标签: CRISPR基因编辑 亨廷顿病 神经退行性疾病 腺相关病毒 自我关闭系统