标签: 基因编辑递送

罕见病患者中近一半是儿童，超三成活不过5岁。当前疗法极少，尤其难将基因编辑药物送入大脑。病毒载体虽常用但有安全性差、难跨血脑屏障等缺陷；脂质纳米颗粒虽已在肝脏疾病治疗中成功应用，但靶向大脑仍困难。新型纳米载体（如设计肽载体）有望安全、精准递送基因疗法，但需持续投入基础研究与产业支持。

标签: 基因编辑递送 纳米药物递送 罕见病 脂质纳米颗粒 血脑屏障