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科学家发现，给脂质纳米颗粒（LNP）搭配三种常见氨基酸（蛋氨酸、精氨酸、丝氨酸），可大幅提升mRNA递送效率和基因编辑效果——在动物实验中，mRNA蛋白产量提高5–20倍，CRISPR编辑效率从约25%升至近90%，肝衰竭小鼠存活率从33%升至100%。

标签: CRISPR基因编辑 mRNA递送 氨基酸增强 细胞代谢调控 脂质纳米颗粒

脂质纳米颗粒（LNPs）用于药物递送时因易在肝脏积聚而应用受限。雷等人在《自然》发表研究，通过设计LNPs实现治疗性RNA向胰腺的特异性递送，成功靶向此前难以触及的细胞群，为治疗难治性胰腺疾病开辟新路径。

标签: 治疗性RNA 胰腺靶向 脂质纳米颗粒

实现胰腺靶向递送是治疗胰腺疾病的突破，但精准递送仍具挑战。本研究发现胰腺选择性递送的明确通用原理，提出靶向胰腺的脂质纳米颗粒（AH-LNP）用于mRNA递送。AH-LNP与蛋白质结合后尺寸增大，通过包膜过滤介导胰腺聚集及受体内吞，增强靶向能力，可实现胰腺基因编辑，治疗自身免疫性胰腺疾病，联合疫苗或CAR-T疗法展现优异抗肿瘤效果，在非人灵长类等动物模型中验证安全，为胰腺疾病精准治疗开辟新途径。

标签: mRNA递送 基因编辑 胰腺疾病治疗 胰腺靶向递送 脂质纳米颗粒

韩国科学技术院（KAIST）团队研发出一种可直接在肿瘤内起效的疗法：向肿瘤注射载有mRNA和免疫增强化合物的脂质纳米颗粒，体内巨噬细胞吸收后会自行产生CAR蛋白，转化为抗癌的“CAR-巨噬细胞”，克服了现有CAR-巨噬细胞疗法的局限。

标签: CAR-巨噬细胞 免疫疗法 抗癌治疗 肿瘤内免疫细胞重编程 脂质纳米颗粒

KAIST研究团队开发新疗法，将药物直接注入肿瘤，体内巨噬细胞吸收后产生CAR蛋白，转化为“CAR-巨噬细胞”，克服现有疗法局限，动物实验显示可显著抑制肿瘤。

标签: CAR-巨噬细胞 体内重编程 实体瘤 癌症免疫疗法 脂质纳米颗粒

美国得克萨斯大学奥斯汀分校科学家开发出更精准高效的基因编辑新方法，利用逆转子可一次性纠正哺乳动物细胞中多个致病突变，效率达30%，已成功应用于斑马鱼胚胎并正研究治疗囊性纤维化，为包容性基因疗法带来希望。

标签: 囊性纤维化 基因编辑 突变纠正 脂质纳米颗粒 逆转子

本研究开发出pH响应性可离子化胍基脂质纳米颗粒（G-LNPs），静脉注射后能高效将mRNA递送至脾脏，优先靶向抗原呈递细胞，显著增强抗原呈递和T细胞活化，其mRNA疫苗可完全保护机体抵抗肿瘤进展，展现出在器官靶向mRNA递送和癌症免疫治疗中的巨大潜力。

标签: mRNA递送 癌症免疫治疗 胍基脂质 脂质纳米颗粒 靶向递送

研究开发了多步骤筛选平台优化脂质纳米颗粒(LNPs)，实现脾脏T细胞靶向基因编辑蛋白递送，成功敲除CCR5和PD-1，为HIV抵抗和癌症免疫治疗提供新工具，机器学习揭示关键设计原理。

标签: 基因编辑 机器学习 癌症免疫治疗 脂质纳米颗粒

脾脏是疫苗开发的重要靶点，但现有脂质纳米颗粒（LNPs）主要在肝脏积累，限制了其疗效。本研究通过用两性离子型可电离脂质替代传统LNP中的胆固醇和聚乙二醇（PEG）脂质，开发出新型三组分LNP（ThrCo），使肝脏积累减少约70%，脾脏mRNA翻译效率提高4.5倍，显著增强免疫反应。

标签: mRNA疫苗 两性离子脂质 癌症免疫治疗 脂质纳米颗粒 脾脏靶向

本研究开发了一种口服基因编辑平台TPGS-RNP@LNP，利用桑叶来源的脂质纳米颗粒包裹靶向Lsd1基因的核糖核蛋白复合物，并加入维生素E衍生物TPGS增强稳定性。该系统可高效穿透肠道黏液屏障，靶向巨噬细胞并实现核内递送，显著提高基因编辑效率，有效缓解结肠炎及其相关肿瘤的发展，为结直肠疾病的精准治疗提供了新策略。

标签: 口服递送 基因编辑 结肠炎 脂质纳米颗粒 表观遗传调控