标签: 遗传性耳聋

本研究测试了一种治疗遗传性耳聋（OTOF基因突变导致）的新基因疗法。42名0.8至32.3岁的患者接受单次注射AAV1-hOTOF药物，随访最长2.5年。结果表明：该疗法安全、耐受性好；90%的患者听力明显恢复，尤其儿童效果更佳；疗效可持续稳定达2.5年。

标签: OTOF基因 听觉脑干反应 基因治疗 耳声发射 遗传性耳聋