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作者: aeks | 发布时间: 2026-04-23 06:03
学科: 临床医学 生物医学工程 药学
本研究测试了一种治疗遗传性耳聋（OTOF基因突变导致）的新基因疗法。42名0.8至32.3岁的患者接受单次注射AAV1-hOTOF药物，随访最长2.5年。结果表明：该疗法安全、耐受性好；90%的患者听力明显恢复，尤其儿童效果更佳；疗效可持续稳定达2.5年。
标签: OTOF基因 听觉脑干反应 基因治疗 耳声发射 遗传性耳聋
作者: aeks | 发布时间: 2026-04-03 21:01
这是全球首个在儿童、青少年和成人中成功应用的耳聋基因疗法：通过向内耳注射一次改良病毒，修复OTOF基因缺陷，帮助严重耳聋患者快速恢复听力。多数人1个月内见效，6个月后平均听力从几乎听不见（106分贝）提升至日常对话水平（52分贝），且安全性良好。
标签: OTOF基因 内耳基因递送 耳聋基因治疗
