标签: 亨廷顿病

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亨廷顿病迎来重大突破——首项基因疗法背后的科学家

作者: aeks | 发布时间: 2025-12-14 11:01

学科: 临床医学 基础医学 生物医学工程 神经病学

研究人员发现一种基因疗法AMT-130或能减缓亨廷顿病进展。在涉及12名高剂量患者的试验中,该疗法将疾病恶化速度降低75%,为这种罕见遗传性神经退行性疾病的治疗带来希望。

标签: AMT-130 亨廷顿病 基因疗法 神经退行性疾病 萨拉·塔布里兹

现代大学亲手造出“现代世界”,现在轮到它们自己闯关求生

作者: aeks | 发布时间: 2025-10-04 22:32

学科: 临床医学 公共卫生与预防医学 基础医学 教育学

现代大学亲手造出“现代世界”,现在轮到它们自己闯关求生

亨廷顿病基因疗法在小型试验中显示可显著延缓病情进展,脑内免疫细胞更新或可治疗多种脑部疾病,同时《自然》探讨了高等教育未来及AI在 Holocaust 幸存者记忆保存中的应用。

标签: 亨廷顿病 人工智能 基因疗法 小胶质细胞 高等教育

一次性基因疗法首次“踩刹车”!亨廷顿舞蹈症进展速度骤降75%

作者: aeks | 发布时间: 2025-10-04 22:32

学科: 临床医学 基础医学 神经科学 药学

一次性基因疗法首次“踩刹车”!亨廷顿舞蹈症进展速度骤降75%

一种一次性基因疗法在早期亨廷顿病患者中显著减缓了疾病进展,三年内病情发展减慢75%,并降低了脑内有毒蛋白水平,为这一遗传性脑病带来首个潜在改变病程的治疗方案。

标签: microRNA 亨廷顿病 基因沉默 基因疗法 神经退行性疾病