一项大胆新方案有望彻底治愈1型糖尿病

这项研究整合干细胞科学、免疫学与移植医学，核心目标是安全、持久地恢复1型糖尿病（T1D）患者体内产生胰岛素的β细胞，且不依赖传统免疫抑制药物。T1D是一种自身免疫病——患者的免疫系统错误攻击并破坏胰腺中分泌胰岛素的β细胞，导致血糖失控，患者必须终身注射胰岛素，并面临失明、肾衰、神经损伤等严重并发症。目前全美约150万人患病。

研究团队采用‘双细胞协同疗法’：一方面，利用干细胞在实验室批量制造功能成熟的β细胞，解决供体胰岛组织极度短缺的问题（传统移植常需3–4名捐献者才能满足一人需求）；另一方面，由免疫学家Ferreira主导，通过基因工程为调节性T细胞（Treg）装上特异性‘导航受体’（CAR），使其能精准识别并聚集到移植的β细胞周围，像‘定制保镖’一样主动抑制局部免疫攻击——其作用机制类似钥匙与锁的匹配：当改造后的Treg表面受体与β细胞表面标记蛋白结合，即发出‘停止攻击’信号，形成稳定保护微环境。

该疗法已在人源化小鼠模型中证实可维持至少一个月的保护效果。新资助将用于延长保护时效、优化给药方式、探索多次给药策略。最终目标是开发出可规模化生产、冻存备用、即取即用的‘现货型’联合细胞产品（含工程化Treg+干细胞来源β细胞），适用于所有病程阶段的患者，包括已无残余β细胞的长期患者。若成功，不仅有望终结每日胰岛素注射，更将推动1型糖尿病从终身管理转向真正治愈；其技术路径（细胞再生+免疫耐受诱导）也为其他自身免疫病和退行性疾病治疗提供重要范式。