新发现治疗“脑部着火”怪病的药物靶点

这项由美国俄勒冈健康与科学大学（OHSU）开展的研究发表在《科学进展》期刊上，聚焦一种罕见但严重的自身免疫性脑炎——抗NMDA受体脑炎。该病因人体免疫系统错误地将大脑中的NMDA受体（对记忆和思维至关重要的蛋白）识别为敌人，产生攻击性抗体，引发性格剧变、严重失忆、癫痫甚至死亡。此前研究仅知抗体大致结合范围；本研究首次通过近原子级冷冻电镜成像技术，在小鼠模型和真实患者样本中精确定位到抗体实际结合位点：全部集中于NMDA受体的一个结构简单、易于干预的关键区域（即‘热点区’）。这一突破意味着未来药物可精准‘堵住’该位点，阻断致病过程。目前主流疗法是广谱免疫抑制，不仅疗效不稳定，还易导致复发；新发现为开发高特异性靶向药提供了明确方向。研究获美国国立卫生研究院等多方资助，所有动物实验均经OHSU伦理委员会严格审批。