干细胞治疗让眼病患者重见光明

全国约2000万成年人患有某种形式的年龄相关性黄斑变性（AMD）。患者通常会失去直视物体的能力，但周边视力保持完好。现有的治疗方法可以减缓疾病进展，但都无法恢复已丧失的视力。

探索新的细胞疗法
在《细胞·干细胞》（Cell Stem Cell）杂志发表的一项研究中，科学家在1/2a期临床试验中测试了视网膜色素上皮干细胞。这些细胞取自成人死后的眼组织。早期试验旨在确定治疗方法是否可以安全施用。
AMD有两种形式：干性和湿性。90%以上的患者为干性，当视网膜色素上皮细胞开始功能失常并最终死亡时发病。在AMD早期，这些细胞功能异常；到晚期，细胞死亡且无法再生。随着病情恶化，视网膜中央的多个区域会失去这些必需细胞。

移植特定干细胞
在当前研究中，晚期干性AMD患者接受了源自眼库组织的特定干细胞移植。这些成体干细胞功能有限，只能成熟为视网膜色素上皮细胞。
6名参与者在眼科手术中接受了最低剂量（50,000个细胞）的治疗。该手术被证明是安全的，所有患者均未报告严重炎症或肿瘤生长。

视力改善的早期迹象
参与者的治疗眼出现视力改善，而未治疗眼无此变化。这种差异表明该技术本身可能具有治疗潜力。医学博士拉杰什·C·饶（Rajesh C. Rao）是伦纳德·G·米勒眼科学与视觉科学教授、病理学与人类遗传学副教授，他表示：“尽管我们对安全性数据感到满意，但令人兴奋的是他们的视力也在改善。接受成体干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞移植的最严重患者的视力提升幅度令我们惊讶。在这类晚期干性AMD患者中，从未见过如此程度的视力提升。”
在标准视力表测试中，低剂量组在治疗一年后能够多阅读21个字母。

临床试验的下一步
研究团队目前正在监测另外12名接受更高剂量（150,000和250,000个细胞）治疗的参与者。如果未发现安全问题，研究人员计划进入临床试验的后期阶段。
饶博士说：“我们感谢所有参与者，他们让我们能够更好地了解这种干预措施是否足够安全，有望成为未来的疗法。这类由美国国立卫生研究院（NIH）资助的研究有助于我们在再生医学领域提供先进治疗，我们很高兴能在密歇根大学开展这项首次人体、前沿的临床试验。”

关于年龄相关性黄斑变性
年龄相关性黄斑变性是一种逐渐损害黄斑的疾病。黄斑是眼睛后部一个小而重要的区域，负责清晰的中央视力。这种疾病通常随着年龄增长而发生，在60岁以上人群中更为常见。
AMD主要有两种形式。干性AMD最为常见，涉及帮助眼睛处理细节和颜色的视网膜细胞缓慢分解。湿性AMD较少见，但进展更快，涉及视网膜下异常血管生长。
随着时间推移，两种类型都会导致中央视力出现盲点，使阅读、识别人脸等活动变得越来越困难。虽然现有治疗可以减缓疾病进展，但科学家一直在寻找恢复丢失细胞的方法，这也是干细胞研究成为有前景方向的原因。