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一名5岁男孩患罕见脑瘤，研究发现可能与他4年前接受的基因治疗有关。该疗法使用腺相关病毒（AAV）递送治疗基因，本意是救命，却意外诱发了肿瘤。这是首例经临床证实的AAV基因治疗致瘤案例，提示需重新评估长期安全性。

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美国FDA提出新审批路径，允许针对不同基因突变的患儿在同一个临床试验中接受个性化CRISPR基因编辑治疗，大幅缩短审批时间（最快3个月）、降低成本（单例不足25万美元），让危重新生儿能及时获救。

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MINA综合征由NAMPT蛋白罕见突变引发，会损害向肌肉传递信号的运动神经元，导致细胞能量不足，出现肌肉无力、协调差等症状。研究人员通过患者细胞和小鼠模型确认病因，为治疗该罕见病及理解细胞能量问题致神经损伤提供了希望。

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