学科: 医学

斯克里普斯研究所和艾伦研究所团队获NIH资助，将开发首个内部感觉系统综合图谱，揭示脑-体通讯机制，助力多种疾病新疗法研发。

标签: NIH转化研究奖 内部感觉系统 感觉图谱 脑-体连接

美国得克萨斯大学奥斯汀分校科学家开发出更精准高效的基因编辑新方法，利用逆转子可一次性纠正哺乳动物细胞中多个致病突变，效率达30%，已成功应用于斑马鱼胚胎并正研究治疗囊性纤维化，为包容性基因疗法带来希望。

标签: 囊性纤维化 基因编辑 突变纠正 脂质纳米颗粒 逆转子

人畜共患甲型流感病毒（IAV）溢出到养殖动物和人类中，可能引发流行病甚至全球大流行。本文介绍FluWarning，这是一种高效简洁的计算方法，通过检测密码子偏好性和二核苷酸组成异常来早期识别高变异性病毒血凝素（HA）片段。将其应用于2009年流感大流行，成功在全球传播前识别出导致大流行的pdm09病毒。对2019-2025年H5N1样本分析，标记了与美国奶牛近期溢出事件相关的D1.1和B3.13基因型。FluWarning是一种高效、轻量、多尺度的IAV预警系统，仅需少量序列即可检测溢出事件。

标签: FluWarning 溢出事件 甲型流感病毒 血凝素片段

研究发现肺AT2细胞无法同时修复与防御，其分工由含C/EBPα的分子开关调控，C/EBPα如同“夹子”限制细胞干细胞特性。该发现为肺疾病再生医学开辟新路径，或助开发调节C/EBPα的药物以促进肺修复。

标签: AT2细胞 再生医学 分子开关 肺修复

这项研究发现了一种与耳聋相关的新基因突变（CPD基因），并找到可缓解该病症的治疗靶点。通过补充精氨酸或使用西地那非（伟哥），能改善患者细胞存活及果蝇的耳聋症状，对耳聋治疗意义重大。

标签: CPD基因突变 感音神经性听力损失 精氨酸 耳聋 西地那非

本研究开发出pH响应性可离子化胍基脂质纳米颗粒（G-LNPs），静脉注射后能高效将mRNA递送至脾脏，优先靶向抗原呈递细胞，显著增强抗原呈递和T细胞活化，其mRNA疫苗可完全保护机体抵抗肿瘤进展，展现出在器官靶向mRNA递送和癌症免疫治疗中的巨大潜力。

标签: mRNA递送 癌症免疫治疗 胍基脂质 脂质纳米颗粒 靶向递送

由Liv Tybjærg Nordestgaard博士领导的研究发表于《阿尔茨海默病与痴呆症》期刊。该研究通过孟德尔随机化发现，降低胆固醇（基因或药物导致）或能降低痴呆风险，但尚未证实降胆固醇药可直接预防，未来需长期临床试验。

标签: 动脉粥样硬化 基因变异 孟德尔随机化 痴呆症 胆固醇

生物催化调节多巴胺信号为调控多巴胺能功能及相关疾病提供了有效且生物相容的途径。本研究通过无活性氧的多巴胺分解代谢，将细菌漆酶改造成生物催化神经调节剂，其可催化多巴胺与O₂转化为邻醌和H₂O。针对天然漆酶因O₂还原中心受OH⁻抑制而生理活性低的问题，设计高动态Ru-Cu双核中心以抵消抑制。改造后的漆酶生理活性显著提升（达一个数量级），儿茶酚胺底物特异性增强，能在全细胞水平下调囊泡多巴胺，并在完整大脑中清除细胞外诱发的多巴胺信号，揭示了人工金属酶通过合理化神经递质代谢途径实现神经调节的图景。

标签: 人工金属酶 双核中心 多巴胺调节 漆酶改造 神经调节

新冠mRNA疫苗可增强免疫检查点抑制剂（ICIs）对癌症的疗效。研究发现，其通过诱导I型干扰素激活先天免疫，启动靶向肿瘤抗原的CD8+T细胞，同时使肿瘤PD-L1表达增加，联合ICIs后显著改善非小细胞肺癌、黑色素瘤等患者的中位生存期和三年总生存期，对免疫"冷肿瘤"同样有效。

标签: I型干扰素 免疫检查点抑制剂 新冠mRNA疫苗 癌症免疫治疗 肿瘤微环境

长期被疑为帕金森病起点的α-突触核蛋白寡聚体此前无法在人脑组织中检测，剑桥大学等团队开发的ASA-PD成像技术首次实现其可视化观察，为研究该病发展、早期诊断及靶向治疗开辟新路径。

标签: ASA-PD技术 α-突触核蛋白寡聚体 帕金森病 早期诊断 神经退行性疾病