学科: 基础医学

伦敦、米兰和瑞典科学家发现，肠癌在早期就通过“免疫逃逸”躲避免疫系统，且这种伪装能力在生长中基本不变。该发现或助力识别更易对免疫疗法（含实验性肠癌疫苗）产生反应的患者。

标签: 免疫疗法 免疫逃逸 肠癌

CRISPR基因编辑难以触及线粒体DNA，而线粒体DNA突变可引发多种不治之症。研究人员开发出非CRISPR碱基编辑等新工具，有望精准编辑线粒体基因组，为治疗线粒体疾病带来突破。

标签: DddA酶 线粒体DNA 线粒体基因组编辑 线粒体疾病 非CRISPR碱基编辑

CRISPR基因编辑疗法在小型临床试验中使人们的胆固醇水平减半。该疗法靶向ANGPTL3基因以降低“坏”胆固醇和甘油三酯，为常见心脏病诱因的一次性治疗带来希望，但需进一步研究。

标签: ANGPTL3基因 CRISPR基因编辑疗法 临床试验 心血管疾病 胆固醇

耶路撒冷希伯来大学团队研发出一种类药物分子，可定位并消除与癌症发展相关的RNA片段TERRA。该分子能精准找到癌细胞内的TERRA并使其分解，在实验中有效降低其水平、减缓癌细胞生长，有望为癌症治疗开辟靶向RNA的新路径。

标签: RIBOTAC分子 RNA靶向 癌症治疗

2023年7月，科学家在纽约将经基因改造的猪肾脏移植给一名脑死亡男性，该器官存活61天，创基因改造猪器官在脑死亡人体中存活纪录。研究通过移植猪胸腺及去除GGAT1基因（阻止α-半乳糖产生）等方式避免免疫排斥，成果有望改善人体器官移植效果。

标签: 免疫排斥 基因改造 胸腺

甜菜碱是食物和人体自身产生的小分子，是协调长期运动抗衰老益处的重要信号。研究发现肾脏在持续训练中大量产生甜菜碱，其通过阻断TBK1抑制“炎症衰老”，单独补充甜菜碱可产生与训练相似的益处，或帮助无法规律运动者。

标签: TBK1激酶 甜菜碱 肾脏 运动抗衰老

成年中枢神经系统轴突损伤后无法再生，机制尚不明确。本研究开发冷冻电镜平台，发现埃博霉素B可稳定微管，使其延伸过损伤部位，产生膜张力并驱动膜扩张，还能激活神经元应变调节，促使轴突进入再生模式。

标签: 中枢神经系统轴突再生 冷冻电子显微镜 埃博霉素B 微管

RNA可变剪接异常是衰老和阿尔茨海默病的标志。研究发现，NAD+可通过调控EVA1C蛋白纠正剪接异常，EVA1C在患者海马体中减少，NAD+依赖EVA1C改善记忆，为阿尔茨海默病提供潜在剪接调控治疗思路。

标签: EVA1C 剪接调控治疗 可变剪接 阿尔茨海默病

罕见病总体常见，全球约每20人就有1人受影响。近年基因测序等技术推动诊断进步，但超半数疑似患者仍缺乏基因诊断。GREGoR联盟研究数千例疑难病例，应用新兴基因组技术并全球共享数据，为罕见病基因组学提供基础资源。

标签: GREGoR联盟 基因组技术 基因诊断 数据共享 罕见病

本文总结了Samarah等人发表在《自然》（2025）的研究，探讨肝脏和小肠的空间代谢梯度，揭示代谢在这些器官中的空间分布规律，助力理解代谢相关生理功能与疾病机制。

标签: 小肠 空间代谢梯度 肝脏