学科: 临床医学

CRISPR基因编辑疗法在小型临床试验中使人们的胆固醇水平减半。该疗法靶向ANGPTL3基因以降低“坏”胆固醇和甘油三酯，为常见心脏病诱因的一次性治疗带来希望，但需进一步研究。

标签: ANGPTL3基因 CRISPR基因编辑疗法 临床试验 心血管疾病 胆固醇

科学家发现新冠mRNA疫苗与免疫疗法联用可显著延长晚期癌症患者生存期，是mRNA癌症治疗的里程碑，有望推动通用癌症疫苗研发。

标签: mRNA疫苗 晚期癌症 生存时间 癌症免疫治疗 通用癌症疫苗

帕金森病运动症状与多巴胺能神经元丢失相关。基底神经节多巴胺减少后，会出现广泛的突触重组和神经活动异常（如过度β振荡）。计算模型研究发现，间接通路神经元（iMSN）过度活跃会触发钙依赖性突触变化，导致突触重组，这一结构可塑性起代偿作用，但在iMSN和皮质输入出现大量爆发活动时可能受损。

标签: β振荡 帕金森病 突触重组 钙依赖性可塑性

2023年7月，科学家在纽约将经基因改造的猪肾脏移植给一名脑死亡男性，该器官存活61天，创基因改造猪器官在脑死亡人体中存活纪录。研究通过移植猪胸腺及去除GGAT1基因（阻止α-半乳糖产生）等方式避免免疫排斥，成果有望改善人体器官移植效果。

标签: 免疫排斥 基因改造 胸腺

罕见病总体常见，全球约每20人就有1人受影响。近年基因测序等技术推动诊断进步，但超半数疑似患者仍缺乏基因诊断。GREGoR联盟研究数千例疑难病例，应用新兴基因组技术并全球共享数据，为罕见病基因组学提供基础资源。

标签: GREGoR联盟 基因组技术 基因诊断 数据共享 罕见病

基于个体基因组预测复杂疾病风险是遗传学前沿，但多数研究集中于欧洲人群，导致精准医疗不均衡。台湾精准医疗计划招募50万余名汉族居民，通过基因组分析识别特异性风险变异，开发多基因风险评分，对心代谢疾病等预测效果良好，并在独立数据集中验证。遗传风险解释了10.3%的健康差异，为多样人群研究提供范例。

标签: 台湾精准医疗计划 基因组分析 多基因风险评分 汉族基因组 疾病风险预测

一项针对加州大学医疗系统6800多名结肠癌患者的研究显示，服用GLP-1药物者五年内死亡风险不到未服用者一半（15.5% vs 37.1%）。该发现提示这类已用于糖尿病和肥胖治疗的药物或有抗癌潜力，但需临床试验验证。

标签: GLP-1类药物 临床试验 死亡率 结肠癌 肥胖

基因修饰猪肾脏异种移植为终末期肾病患者的器官短缺提供解决方案。61天研究将α-Gal基因敲除猪肾移植到脑死亡人体，实现生理稳定和脱离透析。结果显示，虽经强效免疫抑制，预存异种反应性T细胞和诱导抗体仍是主要挑战，但少量基因编辑猪肾可长期维持人体生命功能。

标签: 免疫排斥 基因编辑 猪肾脏 终末期肾病

器官短缺是移植领域的主要挑战，基因编辑猪器官是潜在解决方案，但免疫反应仍导致移植失败。一项针对脑死亡受者的61天猪肾异种移植研究，通过多组学分析揭示了人类免疫反应机制，为改善异种移植物存活找到了潜在调控靶点。

标签: 免疫反应 多组学分析 排斥反应 猪到人肾脏移植

一种新型抗疟药物ganaplacide–lumefantrine（GanLum）临床试验效果显著，治愈率达97.4%，优于现有疗法的94%，为应对非洲抗药性带来希望。该药物正申请批准，有望12-18个月内上市，将是25年来首个新型抗疟药类别。

标签: 临床试验 抗药性 疟原虫 疟疾药物