医生将能产生多巴胺的干细胞植入帕金森病患者体内

这种疾病与大脑中多巴胺水平的下降密切相关。多巴胺是一种化学信使，在控制运动以及支持记忆、情绪和其他基本功能方面起着关键作用。随着产生多巴胺的脑细胞逐渐死亡，大脑失去了正常调节运动的能力。这种功能失调导致了帕金森病的典型症状，包括震颤、肌肉僵硬和动作迟缓。南加州大学凯克医学中心的研究人员目前正在测试一种旨在直接解决多巴胺缺失问题的新方法。在一项早期临床试验中，医生们将经过特殊工程改造的干细胞植入大脑。这些细胞旨在替代受损的神经元并产生多巴胺。凯克医学中心的神经外科医生、该研究的首席研究员布莱恩·李医学博士表示：“如果大脑能够再次产生正常水平的多巴胺，帕金森病的进展可能会减缓，运动功能也可能得到恢复。”用于治疗的是一种实验室培养的新型干细胞，称为诱导多能干细胞（iPSCs）。与胚胎干细胞不同，诱导多能干细胞是通过提取成人细胞（如皮肤或血液细胞）并将其重新编程回到多能状态而制成的。在这种状态下，它们可以发育成身体内多种不同类型的细胞。凯克医学中心专门研究帕金森病和其他运动障碍的神经学家、该研究的联合首席研究员西诺斯·梅森医学博士说：“我们相信这些诱导多能干细胞能够可靠地成熟为产生多巴胺的脑细胞，并为启动大脑的多巴胺生成提供最佳机会。”为了输送细胞，李医生在颅骨上开一个小口以到达大脑。在磁共振成像（MRI）的引导下，他将干细胞小心地植入基底神经节——负责协调运动的区域。手术后，参与者将被密切观察12至15个月，以追踪症状变化并观察潜在副作用，包括运动障碍（过度运动）或感染。研究人员计划继续跟踪患者并监测他们的病情长达五年。李医生说：“我们的最终目标是开创一种能够修复患者运动功能并为他们提供更好生活质量的技术。”凯克医学中心是美国参与该研究的三个地点之一。这项多中心临床试验包括12名患有中度至中重度帕金森病的患者。这种名为RNDP-001的干细胞疗法由肯奈治疗公司生产，这是一家专注于开发神经系统疾病治疗方法的生物技术公司。美国食品药品监督管理局已授予该临床试验（1期REPLACE™试验）快速通道资格，旨在加快开发和审查过程。利益披露：梅森过去曾从肯奈治疗公司获得酬金。