日本即将批准首批干细胞疗法

这些治疗方法包括将成熟细胞重编程为诱导多能干细胞（iPS细胞），然后再转化为祖细胞。日本厚生劳动省已批准有条件批准两款全球首创药物。但一些研究人员表示，这两种由重编程干细胞制成的疗法——名为Amchepry和ReHeart——尚未准备好投入广泛使用。加州大学戴维斯分校的干细胞研究员保罗·克诺夫勒（Paul Knoepfler）表示：“这是一场有风险的监管实验。”

Amchepry由日本住友制药（Sumitomo Pharma）和东京的Racthera公司研发，用于治疗帕金森病，已在7人身上进行了测试。ReHeart由东京的Cuorips公司研发，用于治疗严重心力衰竭，已在8人身上进行了测试。克诺夫勒表示，需要更大规模的试验来确保这些药物的安全性和有效性。他说：“我看到的这些数据看起来令人鼓舞，但现在谈论这类产品的商业化还为时过早。”

再生医学研究人员长期以来一直致力于利用干细胞培育替代细胞，以治疗多种疾病。2006年，京都大学的山中伸弥（Shinya Yamanaka）和高桥和利（Kazutoshi Takahashi）公布了将成熟细胞重编程为诱导多能干细胞的简单方法，这一突破给这些希望带来了推动。该技术提供了一种新的细胞来源，这些细胞可以转化为其他细胞类型。山中伸弥因其在这项研究中的贡献于2012年获得诺贝尔奖。

日本在干细胞疗法上的重大投入可能很快会通过突破性疗法获得回报：住友和Racthera的研究人员利用这种方法开发了一种治疗帕金森病的疗法。帕金森病是一种神经退行性疾病，由大脑中产生多巴胺的神经元丢失引起。该治疗方法包括从志愿者身上采集血细胞，将其重编程为诱导多能干细胞（iPS细胞），然后诱导这些重编程细胞成为产生多巴胺的祖细胞。神经外科医生通过将这些细胞移植到帕金森病患者的大脑中对该技术进行了测试。Amchepry目前已在一项小型I/II期试验中进行了测试，该试验主要旨在评估安全性。研究人员在2025年报告称，未出现严重副作用。至少有4名患者的某些症状（如震颤）有所减轻。

ReHeart同样由志愿者的iPS细胞制成，但这些细胞被分化为心肌细胞，然后培养成硬币大小的细胞贴片，含有多达1亿个细胞。这些贴片被移植到患有缺血性心肌病（一种心脏病）患者的心脏上，以促进心血管修复。研究人员去年向美国胸外科协会（AATS）报告称，在一项小型I期试验中，ReHeart似乎是安全的，并且有迹象表明它帮助一些患者变得更加活跃。

日本千叶县名户谷医院的整形外科医生川口博（Hiroshi Kawaguchi）认为，这两种药物的临床数据“非常薄弱”。他说，两项试验的规模都不足以评估这些疗法的风险。试验还缺乏对照组，因此无法就它们能带来多大益处（如果有的话）得出确切结论。当研究人员向AATS展示ReHeart的数据时，一名听众表达了类似的担忧：“你需要进行双盲对照试验才能让所有人信服。”

然而，在日本，经过探索性临床试验的再生医学产品可以获得“有条件且有时间限制”的批准。厚生劳动省的一个专家小组已建议对这两种药物给予此类批准，预计最早将于3月获批。随后，药物开发商、保险公司和医疗服务提供者将制定产品价格，由保险公司和患者支付。这些公司可以在7年内向有限数量的患者销售其药物，在此期间，它们将继续跟踪患者的反应，以更好地评估安全性和有效性。