靶向技术让线粒体移植治疗更高效

几乎所有哺乳动物细胞都依赖线粒体——这种被称为‘细胞能量工厂’的细胞器——来从营养物质中提取能量，并合成维持细胞健康所必需的各类分子。当线粒体功能出现障碍时，会引发或加剧多种常见疾病，包括肥胖、2型糖尿病、心血管疾病、心力衰竭、阿尔茨海默病、帕金森病和癌症；它更是原发性线粒体病（如遗传性视神经萎缩，即LHON）的直接病因。LHON是一种由线粒体DNA突变导致的遗传性眼病，患者常在青壮年期突发中心视力丧失，目前尚无有效治疗方法。在《自然》杂志发表的研究中，Ayupov等人成功构建了一种名为MitoCatch的新型蛋白质递送系统：该系统能像‘生物快递员’一样，特异性识别并进入LHON患者的病变视神经元，将完好的线粒体安全运送至细胞内部。实验证明，接受MitoCatch治疗的神经元不仅恢复了能量供应能力，其结构完整性、代谢活性和长期存活率也明显提升。这一突破为线粒体相关疾病的靶向治疗开辟了全新路径，尤其为目前缺乏疗法的遗传性线粒体病带来了切实希望。