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一种常用于治疗勃起功能障碍的药物——西地那非（俗称“伟哥”），在动物实验和初步人体观察中显示可能延缓致命遗传病莱希综合征的进展，改善患者神经发育异常和运动能力，但疗效尚需大规模临床试验验证。

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莱希综合征是一种罕见的遗传性线粒体病，导致脑和肌肉能量供应不足，患儿常出现发育迟缓、抽搐、肌无力甚至早夭。一项针对6名患者的初步研究发现，原本用于治疗勃起功能障碍和儿童肺动脉高压的药物西地那非，能显著改善肌肉力量、减少代谢危象、控制癫痫发作，提升生活质量。

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由阿尔茨海默病协会资助、埃克塞特大学领导的研究发现，带状疱疹疫苗（Zostavax）、Viagra（西地那非）和肌萎缩侧索硬化症药物利鲁唑或可用于阿尔茨海默病治疗。药物重定位为该病提供了更快、更安全、更经济的潜在治疗途径。

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这项研究发现了一种与耳聋相关的新基因突变（CPD基因），并找到可缓解该病症的治疗靶点。通过补充精氨酸或使用西地那非（伟哥），能改善患者细胞存活及果蝇的耳聋症状，对耳聋治疗意义重大。

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