学科: 基础医学

为研究弗里德赖希共济失调（FA）的成因与治疗，研究人员利用低氧作为工具，在秀丽隐杆线虫等模型中发现FDX2基因变异可恢复铁硫簇生成，平衡frataxin与FDX2或为FA治疗提供新方向。

标签: FDX2基因 frataxin蛋白 基因抑制因子 弗里德赖希共济失调 铁硫簇

2022年猴痘疫情蔓延多国，超15万人感染，近500人死亡。现有天花疫苗成本高、生产难。研究人员利用AI发现病毒蛋白OPG153，可作为开发新一代疫苗和抗体疗法的靶点，这一发现或对天花防治也有帮助。

标签: 人工智能 抗体疗法 猴痘 病毒蛋白OPG153

胰腺癌曾预后极差，是第三大癌症死因。目前全阶段五年生存率从十年前的7%升至13%，虽增幅小但意义重大。研究正从早期检测（血液、呼吸测试）、个性化疫苗、肿瘤利用神经系统机制、胰腺类器官模型等方面突破，为改善治疗带来希望。

标签: 个性化疫苗 早期检测 胰腺癌 胰腺类器官

BE-CAR7碱基编辑基因疗法利用碱基编辑免疫细胞治疗T细胞白血病，临床试验显示82%患者获深度缓解，64%无白血病，为对标准治疗无反应的患者带来新希望。

标签: CAR-T细胞疗法 T细胞白血病 临床试验 碱基编辑基因疗法 通用CAR-T细胞

女性衰老常伴随卵巢功能衰退。本研究发现，过表达GDF-9的细胞外囊泡（GOEs）可通过激活颗粒细胞上的ACVR1B受体，促进SMAD2核内磷酸化，从而修复卵巢功能，为治疗卵巢功能障碍提供新策略。

标签: ACVR1B/SMAD2信号通路 GDF-9过表达细胞外囊泡 卵巢功能障碍 卵巢颗粒细胞 女性生殖功能修复

胰腺癌因免疫抑制微环境对常规免疫治疗耐药。本研究将先天免疫细胞疗法（ICPIL2ZA）、低剂量放疗与肿瘤特异性抗体联合，在小鼠模型中促进抗肿瘤反应，控制肿瘤生长、延长生存期且无明显毒性，为胰腺癌等‘冷肿瘤’提供新策略。

标签: 低剂量放疗 先天免疫细胞疗法 冷肿瘤 单克隆抗体 胰腺导管腺癌

口服生物药治疗炎症性肠病时，常因胃肠道内快速酶解和停留时间短而疗效不佳。本研究通过微凝胶表面氢键作用，制备出含水量77%、可流动且不与水混溶的流体微凝胶组装体（FMGAs）。口服后，FMGAs在肠道表面形成大面积物理黏附涂层，停留时间至少48小时，能高效装载并保护治疗性生物制剂（如外泌体、TNFα抗体）免受肠道恶劣环境影响，高效递送至病变部位，在小鼠和比格犬模型中恢复肠道屏障功能和菌群多样性。该流体微凝胶组装策略为口服递送易失活生物药治疗多种胃肠道疾病提供新希望。

标签: 外泌体 流体微凝胶组装体 炎症性肠病 生物制剂口服递送 肠道停留

Frataxin是铁硫簇合成的关键蛋白，其缺失导致弗里德赖希共济失调。研究在秀丽隐杆线虫中发现FDX2或NFS1基因的突变可绕过frataxin需求，通过恢复FDX2与frataxin的平衡促进铁硫簇合成，降低FDX2水平或为该疾病的潜在疗法。

标签: FDX2基因 NFS1基因 frataxin蛋白 弗里德赖希共济失调 铁硫簇

外源因素（含癌症治疗）对正常组织体细胞进化的影响尚不明确。本研究对22名癌症患者的168份正常组织样本进行高深度测序，发现所有样本均有体细胞突变，识别出16种突变特征，酒精、吸烟及治疗与其相关。外源因素平均占肝脏突变40%以上，脑组织不足10%，还存在组织特异性选择。系统性抗癌治疗导致超25%驱动突变（如TP53），免疫治疗虽不增突变但与PPM1D和TP53驱动突变相关，揭示了终生暴露（含治疗）对正常组织体细胞进化的深远影响。

标签: 正常组织体细胞进化 癌症治疗 突变特征 驱动突变

研究肺癌演变有助于找到阻止其生长的方法。通过分析1024例肺腺癌，发现其进化路径因吸烟、血统和性别而异。ID2突变特征是一种新机制，与LINE-1逆转录转座子活性相关，导致肿瘤恶性程度高，为筛查和治疗带来挑战与机遇。

标签: ID2突变特征 LINE-1逆转录转座子 克隆进化 肺腺癌