学科: 基础医学

美国得克萨斯大学奥斯汀分校科学家开发出更精准高效的基因编辑新方法，利用逆转子可一次性纠正哺乳动物细胞中多个致病突变，效率达30%，已成功应用于斑马鱼胚胎并正研究治疗囊性纤维化，为包容性基因疗法带来希望。

标签: 囊性纤维化 基因编辑 突变纠正 脂质纳米颗粒 逆转子

研究发现肺AT2细胞无法同时修复与防御，其分工由含C/EBPα的分子开关调控，C/EBPα如同“夹子”限制细胞干细胞特性。该发现为肺疾病再生医学开辟新路径，或助开发调节C/EBPα的药物以促进肺修复。

标签: AT2细胞 再生医学 分子开关 肺修复

这项研究发现了一种与耳聋相关的新基因突变（CPD基因），并找到可缓解该病症的治疗靶点。通过补充精氨酸或使用西地那非（伟哥），能改善患者细胞存活及果蝇的耳聋症状，对耳聋治疗意义重大。

标签: CPD基因突变 感音神经性听力损失 精氨酸 耳聋 西地那非

由Liv Tybjærg Nordestgaard博士领导的研究发表于《阿尔茨海默病与痴呆症》期刊。该研究通过孟德尔随机化发现，降低胆固醇（基因或药物导致）或能降低痴呆风险，但尚未证实降胆固醇药可直接预防，未来需长期临床试验。

标签: 动脉粥样硬化 基因变异 孟德尔随机化 痴呆症 胆固醇

新冠mRNA疫苗可增强免疫检查点抑制剂（ICIs）对癌症的疗效。研究发现，其通过诱导I型干扰素激活先天免疫，启动靶向肿瘤抗原的CD8+T细胞，同时使肿瘤PD-L1表达增加，联合ICIs后显著改善非小细胞肺癌、黑色素瘤等患者的中位生存期和三年总生存期，对免疫"冷肿瘤"同样有效。

标签: I型干扰素 免疫检查点抑制剂 新冠mRNA疫苗 癌症免疫治疗 肿瘤微环境

长期被疑为帕金森病起点的α-突触核蛋白寡聚体此前无法在人脑组织中检测，剑桥大学等团队开发的ASA-PD成像技术首次实现其可视化观察，为研究该病发展、早期诊断及靶向治疗开辟新路径。

标签: ASA-PD技术 α-突触核蛋白寡聚体 帕金森病 早期诊断 神经退行性疾病

科学家曾认为细胞分裂时DNA复杂结构会重建，而MIT新研究发现，调控基因的小型3D DNA环在分裂期（有丝分裂）仍保持完整甚至增强，帮助细胞“记住”遗传互作，颠覆了分裂期是“空白状态”的旧认知。

标签: DNA环 基因组结构 基因调控 微区室 有丝分裂

研究团队用干细胞造出年轻免疫细胞，给衰老和阿尔茨海默病小鼠输注后，改善了记忆与脑细胞健康，或成个性化抗衰疗法，助力应对认知衰退。

标签: 单核吞噬细胞 干细胞 认知衰退 阿尔茨海默病

Duchenne型肌营养不良症(DMD)是男孩的肌肉退行性疾病，因抗肌萎缩蛋白缺失导致。现有基因疗法效果不完全，本研究发现DMD患者和模型存在溶酶体损伤，联合溶酶体保护剂海藻糖可显著改善疗效，提示溶酶体损伤是潜在治疗靶点。

标签: Duchenne型肌营养不良症 基因治疗 海藻糖 溶酶体损伤

诺贝尔奖得主开发新方法制造长效调节性T细胞，可对抗多数自身免疫疾病，为临床治疗带来新希望。

标签: 临床试验 自身免疫疾病 诱导性Treg细胞 调节性T细胞