学科: 基础医学

KJ·马尔登成为首位接受个性化CRISPR基因编辑疗法的患者，该疗法通过碱基编辑快速纠正其罕见的CPS1缺乏症基因突变，目前他对蛋白质的耐受性提高，但仍需监测氨水平。

标签: 个性化基因编辑疗法 碱基编辑 超个性化治疗

这项研究基于20年前发现，2025年科学家证实肠道微生物产生的TMA可阻断免疫蛋白IRAK4，减少高脂饮食引发的炎症，改善胰岛素抵抗，为糖尿病治疗提供新方向。

标签: 三甲胺(TMA) (trimethylamine-TMA) 糖尿病 肠道微生物 胰岛素抵抗

一项针对恶性黑色素瘤的研究显示，降低免疫治疗药物伊匹木单抗剂量，不仅显著减少副作用，还能增强抗肿瘤效果、延长患者生存期，49%患者有治疗反应，中位总生存期达42个月。

标签: 伊匹木单抗 低剂量 免疫治疗 恶性黑色素瘤 生存期

德国政府宣布2026至2036年投入5亿欧元（约5.82亿美元）启动“全国抗击感染后疾病十年计划”，支持长新冠、慢性疲劳综合征等感染后疾病研究，为相关领域研究带来重大推动。

标签: 感染后疾病 慢性疲劳综合征 长新冠

世界卫生组织报告，每年数千人因等待供体器官死亡，主要源于人体组织短缺。中国每年数十万人肝功能衰竭，2022年仅约6000例肝移植。首例人体猪肝脏移植实验表明，这或为解决器官供需严重失衡提供新路径，虽面临挑战但意义重大。

标签: 器官短缺 异种移植相关血栓性微血管病 猪肝脏异种移植 肝功能衰竭

一种新型口服治疗药物，与Ozempic等GLP-1注射剂不同，不作用于食欲通路，而是直接增强骨骼肌代谢，避免肌肉流失等副作用。I期试验显示人体耐受性良好，有望用于2型糖尿病和肥胖症治疗，下一步将开展II期临床试验。

标签: 2型糖尿病 β2激动剂 口服治疗 肌肉代谢

研究发现海马体CA1区神经元呈4层连续带状排列，各层有独特分子标记且厚度沿海马体长轴变化。这解释了CA1不同区域功能差异及疾病易感性，新细胞图谱为相关研究奠定基础。

标签: RNA成像 海马体CA1区 神经元层 细胞类型图谱 阿尔茨海默病

尽管基因组包含哺乳动物细胞分化的指令，但现有基因编程方法的逐步调控能力有限。本研究开发出一种序列遗传系统，通过移除RNA聚合酶III终止序列，触发Cas9-VPR蛋白的转录激活和DNA内切酶活性，从而按预设顺序逐步激活内源基因。该系统在人类细胞（包括诱导多能干细胞）中有效运作，可通过控制基因激活顺序来调控细胞状态，为细胞编程提供新途径。

标签: CRISPR基因激活 RNA聚合酶III终止 proGuide系统 序列遗传系统 细胞编程

一项研究表明，药物和天然代谢物可通过TOR通路影响寿命，发现胍基丁胺酶通过代谢反馈环调节TOR活性，且胍基丁胺补充需谨慎。

标签: TOR通路 代谢反馈环 寿命 胍基丁胺酶

疫苗诱导的血清阳性(VISP)会导致HIV检测假阳性。本研究开发快速多重电化学检测法，5分钟内定量检测p24抗原、抗p24抗体和HIV-1 RNA，对104份血浆样本检测灵敏度95%、特异性98%，有望减少临床试验和疫苗接种中的假阳性。

标签: HIV感染诊断 HIV疫苗 电化学检测 疫苗诱导血清阳性