学科: 药学

新冠疫情虽因疫苗和药物得到一定控制，但新变异株及疫苗效力持续问题仍存。本研究发现1'-氰基胞苷（CNC）这一无毒核苷类似物，在多种细胞及3D呼吸道原代培养中可亚微摩尔级抑制新冠病毒复制。其在体内代谢为活性形式CNC-TP，靶向病毒RNA聚合酶。前药CNiBuC经腹腔或口服给药后，能显著降低叙利亚仓鼠的病毒RNA水平和肺部病毒滴度，且药代动力学、生物利用度和安全性良好，是潜在新冠治疗候选药物。

标签: CNC CNiBuC SARS-CoV-2抑制剂 抗病毒治疗 核苷类似物

肠道菌群和分泌型免疫球蛋白A（sIgA）影响癌症免疫疗法（ICB）效果。研究发现，口服腺苷三磷酸双磷酸酶（apyrase）可增加sIgA，改善ICB期间肠道健康，帮助肠道来源的CCR9+ T细胞到达肿瘤，增强肿瘤控制，而IgA缺陷小鼠无此效果。

标签: 分泌型免疫球蛋白A 肠源性T细胞 肠道菌群 腺苷三磷酸双磷酸酶

CRISPR基因编辑难以触及线粒体DNA，而线粒体DNA突变可引发多种不治之症。研究人员开发出非CRISPR碱基编辑等新工具，有望精准编辑线粒体基因组，为治疗线粒体疾病带来突破。

标签: DddA酶 线粒体DNA 线粒体基因组编辑 线粒体疾病 非CRISPR碱基编辑

GLP-1类药物替尔泊肽具有抗炎作用，美国斯克里普斯研究所正开展远程临床试验，招募1000名长新冠患者，旨在通过抑制慢性炎症改善疲劳等症状，为长新冠治疗带来新希望。

标签: GLP-1类药物 抗炎作用 替尔泊肽 远程临床试验 长新冠

阿尔茨海默病仍是重大医疗挑战。研究借鉴聚合物结晶原理，发现tau蛋白纤维形成前存在柔软临时的前体阶段，破坏此阶段可阻止纤维生成，为治疗提供新思路，而非仅分解最终纤维。

标签: tau蛋白纤维 前体阶段 神经退行性疾病 聚合物行为 阿尔茨海默病

CRISPR基因编辑疗法在小型临床试验中使人们的胆固醇水平减半。该疗法靶向ANGPTL3基因以降低“坏”胆固醇和甘油三酯，为常见心脏病诱因的一次性治疗带来希望，但需进一步研究。

标签: ANGPTL3基因 CRISPR基因编辑疗法 临床试验 心血管疾病 胆固醇

耶路撒冷希伯来大学团队研发出一种类药物分子，可定位并消除与癌症发展相关的RNA片段TERRA。该分子能精准找到癌细胞内的TERRA并使其分解，在实验中有效降低其水平、减缓癌细胞生长，有望为癌症治疗开辟靶向RNA的新路径。

标签: RIBOTAC分子 RNA靶向 癌症治疗

2023年7月，科学家在纽约将经基因改造的猪肾脏移植给一名脑死亡男性，该器官存活61天，创基因改造猪器官在脑死亡人体中存活纪录。研究通过移植猪胸腺及去除GGAT1基因（阻止α-半乳糖产生）等方式避免免疫排斥，成果有望改善人体器官移植效果。

标签: 免疫排斥 基因改造 胸腺

研究开发出一种锁扣设计的MOF（Pt-MOFs@Glu），靶向肠道巨噬细胞实现脑内药物递送。该系统通过肠-脑轴在中枢神经系统淋巴瘤微环境中引发“雪崩效应”，促进肿瘤凋亡并抑制转移，为克服治疗障碍提供新途径。

标签: 中枢神经系统淋巴瘤 肠-脑轴 金属有机框架 雪崩效应

甜菜碱是食物和人体自身产生的小分子，是协调长期运动抗衰老益处的重要信号。研究发现肾脏在持续训练中大量产生甜菜碱，其通过阻断TBK1抑制“炎症衰老”，单独补充甜菜碱可产生与训练相似的益处，或帮助无法规律运动者。

标签: TBK1激酶 甜菜碱 肾脏 运动抗衰老