一种体内直接生成抗癌CAR-T细胞的基因编辑新方法

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是一种前沿免疫疗法，目前已被用于治疗复发性或难治性白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤等血液肿瘤，也正在探索用于某些难治性自身免疫病。但传统CAR-T疗法需从患者体内提取T细胞，在实验室中进行基因改造并大量扩增，再回输给患者——这一过程耗时长（数周）、成本高、技术复杂，限制了临床广泛应用。《自然》杂志近日发表的研究中，Nyberg等人提出一种创新的‘体内基因编辑’策略：将携带特定基因编辑工具（如CRISPR系统）和CAR基因的纳米载体注入小鼠体内，精准靶向T细胞，直接在活体内部完成CAR-T细胞的重编程。该方法跳过了繁琐的体外制备环节，显著简化流程，为未来开发更便捷、可及性更高的CAR-T疗法开辟了新路径。研究尚处于动物实验阶段，但为临床转化提供了重要概念验证。